2023年，国家药品监督管理局（NMPA）累计批准了82款新药，包括48款化药（小分子、小核酸）、22款生物药（单抗、双抗、ADC、细胞疗法、酶替代疗法、融合蛋白、血液制品）、4款疫苗以及8款中药。与往年相比，2023年NMPA批准新药数量显著上涨，几乎与近五年的历史峰值持平

（新药定义为：NMPA首次批准的活性成分、中药、疫苗、细胞疗法，不包括新适应症、新剂型、生物类似药；若复方中包含的活性成分非首次批准，不纳入统计）

从疾病领域来看，肿瘤领域仍是创新药物聚集地，2023年新药占比达到33%（24款），无论是肺癌、乳腺癌等较为常见的实体瘤，还是血液肿瘤、肾癌、骨肿瘤、神经纤维瘤、宫颈癌等患者群体相对较少但恶性程度不低的瘤种，都有创新产品获准上市

同时，银屑病、斑秃等在内的多种自身免疫疾病也迎来了TYK2抑制剂氘可来昔替尼、IL-23p19单克隆抗体药物替瑞奇珠单抗、JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂利特昔替尼等创新靶点分子。心血管领域，尤其是降血脂领域，涌现出多种多样的药物类型，例如小干扰RNA英克司兰、PCSK9单克隆抗体托莱西单抗......

本土创新力持续迸发

本年度，NMPA批准的82款新药中有近48%出自国产（39款），涵盖小分子、抗体类、细胞疗法、融合蛋白、血液制品以及疫苗、中药等多种药物类型，遍布肿瘤、自身免疫、消化、心血管、感染等疾病领域

近年来，国内生物医药产业持续发展，本土创新力量不断迸发。2023年共有5款first-in-class药物得到监管机构认可，分别是来自海和药物的c-Met抑制剂谷美替尼、众生睿创的3CL蛋白酶抑制剂来瑞特韦、轩竹医药的质子泵抑制剂安奈拉唑、豪森药业的EPO药物培莫沙肽以及博锐生物的泽贝妥单抗

除了源头创新的突破，国内企业也在成熟靶点或者作用机制上持续深耕。在过去一年中，有6款分别针对肺癌不同亚型突变的新药，包括治疗MET外显子14跳变NSCLC的谷美替尼、治疗EGFR T790M突变阳性NSCLC的贝福替尼、治疗ALK阳性NSCLC的伊鲁阿克、治疗EGFR 20号外显子插入突变NSCLC的舒沃替尼、治疗MET外显子14跳变NSCLC的伯瑞替尼以及治疗广泛期小细胞肺癌的阿得贝利单抗接连走向临床，为肺癌精准治疗增添了多种选择。

同时，在小分子以及抗体之外，国内新型疗法的创新成果也十分显著。两款国产细胞疗法，信达生物/驯鹿生物联合开发的BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛以及合源生物研发的CD19 CAR-T疗法纳基奥仑赛纷纷获NMPA优先审评进入市场，适应症分别为成人复发或难治性多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病

进口药“零时差”惠及中国患者

据统计，2023年NMPA共批准了43款进口药物，包括化药（30款小分子、1款小核酸）、生物药（8款抗体、2款ADC、1款酶替代疗法）以及中药（1款），涉及的治疗领域广泛且创新药物类型丰富

同时，有9款临床急需用药，包括阿斯利康的神经纤维瘤药物司美替尼、罗氏的弥漫性大B细胞淋巴瘤ADC药物维泊妥珠单抗、阿斯利康/第一三共的乳腺癌ADC药物德曲妥珠单抗、罗氏的眼科药物法瑞西单抗、赛诺菲的庞贝病酶替代疗法等产品都顺利获批上市。

鉴于中国庞大的人口基数和患者群体，跨国药企们都积极推动创新药在中国尽早落地，在华开设中国研发中心，力争与全球同步研发、同步注册、同步获批。勃林格殷格翰的first-in-class药物佩索利单抗就是首个实现中国与全球同步研发、注册以及获批的创新药，仅晚于FDA批准3个月。该产品于2022年12月正式在国内获批上市，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病。

2023年以来，这类与全球研发无限接轨的创新药案例也越来越多。比如，辉瑞研发的JAK3抑制剂利特昔替尼胶囊就实现了全球同步研发和同步注册，6月获FDA批准上市后不到4个月再次获得NMPA优先审评上市，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃。

罗氏的格菲妥单抗在中国的上市速度也几乎与全球同频，6月中旬在美上市后，紧接着在11月也登陆中国市场，用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。此外，罗氏也率先在中国递交了新一代C5补体抑制剂可伐利单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的上市申请，有望成为罗氏首个以中国作为全球首发地的创新药物。

未来，随着多方的重视和努力下，进口创新疗法的中国速度或将越来越快，能够实现更早更快地惠及中国患者。

附表：2023年NMPA批准的新药

参考来源：医药魔方

2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括38款新分子实体和17款生物制品。新分子实体中，小分子居多，占比约达55%（30款），其余包括多肽与核酸类；生物制品中，71%为抗体类（8款单抗、4款双抗），其余为酶替代疗法

FDA生物制品评价和研究中心（CBER）共批准了16款新产品，包括5款基因疗法、2款细胞疗法、5款疫苗、1款微生物组疗法以及另外3款血液制品。

总体而言，2023年FDA批准的新药数量较往年有明显上涨，同时创新含量也在稳步攀升，CDER、CBER批准新药中分别有16款、9款“first-in-class”。在这些FIC药物中，药物类型丰富多样，其中小分子仍然是创新主力，以40%占比遥遥领先，而细胞基因疗法、小核酸药物等新型疗法也渐入佳境，接连成功闯关FDA，广泛受到市场认可

当然，无论药物类型多么炫目，最终目标还是解决临床上未满足的需求。从疾病领域来看，CDER批准新药多集中在肿瘤领域（25%）和罕见病（24%），其次为免疫炎症、感染、神经系统、心血管及代谢类疾病

值得一提的是，2023年是罕见疾病收获颇丰的一年，诸多遗传性免疫缺陷性疾病患者迎来新的治疗选择；肿瘤、免疫、感染、神经系统等疾病领域也都有多款重磅产品问世。由于篇幅有限，以下罗列了其中10款做一简单回顾。

20年来首款FDA完全批准AD新药：Leqembi

适应症：阿尔茨海默症

1月6日，渤健/卫材的抗β淀粉样蛋白（Aβ）单抗Leqembi（lecanemab）获FDA加速批准上市，用于治疗阿尔茨海默症（AD）。7月6日，FDA同意将加速批准转为完全批准。这意味着lecanemab成为了20年来首款获得FDA完全批准的AD新疗法

Lecanemab能够选择性结合以中和消除可溶性、有毒的Aβ聚集体（原纤维），而这些聚集体被认为有助于AD中的神经退行性过程。III期关键研究显示，lecanemab不仅能降低淀粉样蛋白斑块，患者临床痴呆症状也可显著得到改善。

首款非共价BTK抑制剂：Jaypirca

适应症：套细胞淋巴瘤

1月27日，礼来的Jaypirca（pirtobrutinib, 100mg和50mg片剂）获FDA加速批准上市，用于既往接受过至少二线系统治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，这是FDA批准的首个也是唯一一款非共价（可逆）BTK抑制剂

Jaypirca既能抑制野生型也能抑制C481S突变型BTK，可以在既往使用共价BTK抑制剂（包括伊布替尼、阿卡替尼或泽布替尼）治疗的MCL患者中重建BTK抑制，并延长靶向BTK途径的益处。

首款治疗FA的药物：Skyclarys

适应症：弗立特里希氏共济失调

2月28日，FDA批准Reata Pharmaceuticals的Skyclarys（omaveloxolone）上市，用于治疗16岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）。这是美国首个也是唯一获批治疗FA的药物。今年7月底，渤健以每股172.5美元的价格现金收购Reata，交易总额约为73亿美元。

Omaveloxolone是一款每日口服一次的Nrf2激动剂。Nrf2是一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号来促进炎症消退。

首款治疗ALS的基因靶向疗法：Qalsody

适应症：肌萎缩侧索硬化

4月25日，渤健/Ionis联合推出的反义寡核苷酸疗法Qalsody（tofersen）获FDA加速批准上市，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。

Tofersen是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物，可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。

全球首款口服粪便微生物疗法：Vowst

适应症：预防复发性艰难梭菌感染

4月26日，Seres Therapeutics的口服微生物菌群疗法Vowst（SER-109）获FDA批准上市，用于预防复发性艰难梭菌感染（rCDI）。这是FDA批准的首款口服粪便微生物疗法。

SER-109是一种基于细菌孢子的口服微生物菌群疗法，从健康人粪便纯化而来，平均含有大约50种细菌，通过重建肠道菌群，抑制艰难梭菌的生长。SER-109的纯化过程旨在去除不需要的微生物，从而降低病原体传播的风险。此前，FDA已授予SER-109突破性疗法认定和孤儿药称号。

全球首款RSV疫苗：Arexvy

适应症：预防60岁及以上人群RSV感染导致的下呼吸道疾病

5月3日，FDA批准GSK的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy上市，用于预防60岁以上成人因RSV感染而造成的下呼吸道疾病。这是全球首款获批上市的RSV疫苗。

5月31日，辉瑞旗下用于老年群体的RSV疫苗Abrysvo也获得FDA批准上市。8月21日，Abrysvo适应症获FDA扩大至：通过孕妇主动免疫，预防出生至6个月大的婴儿患上RSV相关下呼吸道疾病。

首款A型血友病基因疗法：Roctavian

适应症：A型血友病

6月29日，BioMarin的基因疗法Roctavian获FDA批准上市，是FDA批准的首款A型血友病基因疗法。

Roctavian是一款使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII（FVIII）转基因的基因疗法。该疗法优势在于可能只需要一次治疗即可获得表达FVIII的基因，因此患者不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

全球首款GPRC5D/CD3双抗：Talvey

适应症：多发性骨髓瘤

8月9日，FDA加速批准强生GPRC5D/CD3双抗Talvey（talquetamab）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38抗体。

Talquetamab是一款first-in-class现货型双特异性T细胞结合抗体，能同时靶向MM细胞上的GPRC5D和T细胞上的CD3，通过激活CD3阳性T细胞，诱导T细胞对GPRC5D阳性MM细胞进行杀伤。

首款口服单药PNH疗法：Fabhalta

适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症

12月5日，FDA批准诺华的Fabhalta（iptacopan）上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。这是首个获FDA批准的口服单药治疗成人PNH的药物。

Iptacopan是诺华研发的first-in-class、靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。该产品作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。

首款CRISPR基因编辑：Casgevy

适应症：镰状细胞病

12月8日，Vertex与CRISPR联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获FDA批准上市，用于12岁及以上输血依赖性地中海贫血患者或伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者，这些患者没有人类白细胞抗原匹配的造血干细胞供体。这是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。

就在同日，FDA还批准了蓝鸟生物的一款基因疗法Lyfgenia上市，同样用于12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者的治疗。这是蓝鸟生物推出的第3款基因疗法，据悉该产品定价为310万美元，此前治疗肾上腺脑白质营养不良的eli-cel和治疗β-地中海贫血的beti-cel定价分别为300万美元和280万美元

附表：2023年FDA批准的新药

参考来源：医药魔方