波波的博客 - 新药研发
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items: 截至2020年8月，帕博利珠单抗(Pembrolizumab)国内外获批适应证

2024年中国NMPA批准的新药大盘点
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date: 2025-01-02T17:17:00+08:00
description: 2024年NMPA共批准90款新药上市，我国医药创新能力及审评审批效率明显提升。从治疗领域来看，2024年NMPA批准的1类创新药中，抗肿瘤药依旧位居榜首，约占比一半；位居第二的是消化道和新陈代谢用药、神经系统用药、抗感染药物、中药均是获批了3款。从审评角度来看，通过优先审评审批的药物、应急审评审批的药物、以及附条件上市的新药共有18款，占比39.13%，涉及9款化学药品、9款生物制品。其中，泰莱替尼、芦康沙妥珠单抗、西达基奥仑赛、贝莫苏拜单抗、泽沃基奥仑赛和多奈单抗获得CDE授予的突破性治疗药物。回顾2024年度获批的1类创新药，我们发现多款药物标志着治疗领域的“首款”新里程碑，填补了长期以来的临床治疗空白，为患者提供了更多的治疗可能性。2024年NMPA获批新药：

2024年美国FDA批准的新药大盘点
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date: 2025-01-01T17:24:00+08:00
description: 2024年美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了50款新药，其中包括34款新分子实体和16款生物大分子药物。新分子实体中，小分子居多，占比约达91%（31款），其余包括核酸与多肽类药物；生物制品中，81%为抗体类（10款单抗、3款双抗），其余为融合蛋白及A型肉毒毒素。相比2023年同期获批数量（53款），今年FDA批准新药数量有所下降。统计在获批的新药中，化学小分子药物依旧是创新主力，以64%的占比遥遥领先，这些新药涵盖靶点LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等；其次是单克隆抗体，有13款（占比26%）；蛋白类药物2款（占比4%）；小核酸药物2款（占比4%）；甲状旁腺激素类似物1款（占比2%）。获批新药治疗的疾病多样，其中，治疗罕见疾病和癌症的新药总数名列前茅。在抗感染和中枢神经系统疾病领域也有多款新药获批。首次获批药物亮点· 精神分裂症治疗药物—Cobenfy今年最受期待的批准之一是Karuna和Bristol Myers Squibb的固定剂量组合药物Cobenfy（xanomeline和trospium），用于治疗精神分裂症。这是近几十年来首次获批的具有全新机制的治疗该精神疾病的药物。虽然该药仍存在较为明显的胃肠道副作用及肝脏损伤风险，但BMS在2024年斥资140亿美元收购了Karuna和KarXTin，足见该药的发展潜力巨大。分析师预测这种联合疗法的年销售额有望超过30亿美元。· 首款非酒精性脂肪性肝(NASH）治疗药物—Resmetirom（Rezdiffra)非酒精性脂肪性肝(NASH）药物的首次批准也在2024年姗姗来迟。Madrigal公司的Resmetirom（Rezdiffra)获批，这是一种口服甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)）。Resmetirom能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白，还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。目前该药的治疗效果只达到中等水平，但却是第一种有望成功的药物。分析师预测，其最高销售额将超过33亿美元。· 实体瘤的首款T细胞疗法—Amtagvi（lifileucel）2024年2月16日，美国FDA加速批准了Iovance Biotherapeutics的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel），用于治疗晚期黑色素瘤。Amtagvi是首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，堪称细胞疗法的又一里程碑。尽管该药可能带来明显副作用并且价格昂贵，但分析师预测其最高销售额将超过11亿美元。2024年FDA获批新药：

2023年中国NMPA批准的新药大盘点
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date: 2024-01-08T17:52:00+08:00
description: 2023年，国家药品监督管理局（NMPA）累计批准了82款新药，包括48款化药（小分子、小核酸）、22款生物药（单抗、双抗、ADC、细胞疗法、酶替代疗法、融合蛋白、血液制品）、4款疫苗以及8款中药。与往年相比，2023年NMPA批准新药数量显著上涨，几乎与近五年的历史峰值持平（新药定义为：NMPA首次批准的活性成分、中药、疫苗、细胞疗法，不包括新适应症、新剂型、生物类似药；若复方中包含的活性成分非首次批准，不纳入统计）从疾病领域来看，肿瘤领域仍是创新药物聚集地，2023年新药占比达到33%（24款），无论是肺癌、乳腺癌等较为常见的实体瘤，还是血液肿瘤、肾癌、骨肿瘤、神经纤维瘤、宫颈癌等患者群体相对较少但恶性程度不低的瘤种，都有创新产品获准上市同时，银屑病、斑秃等在内的多种自身免疫疾病也迎来了TYK2抑制剂氘可来昔替尼、IL-23p19单克隆抗体药物替瑞奇珠单抗、JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂利特昔替尼等创新靶点分子。心血管领域，尤其是降血脂领域，涌现出多种多样的药物类型，例如小干扰RNA英克司兰、PCSK9单克隆抗体托莱西单抗......本土创新力持续迸发本年度，NMPA批准的82款新药中有近48%出自国产（39款），涵盖小分子、抗体类、细胞疗法、融合蛋白、血液制品以及疫苗、中药等多种药物类型，遍布肿瘤、自身免疫、消化、心血管、感染等疾病领域近年来，国内生物医药产业持续发展，本土创新力量不断迸发。2023年共有5款first-in-class药物得到监管机构认可，分别是来自海和药物的c-Met抑制剂谷美替尼、众生睿创的3CL蛋白酶抑制剂来瑞特韦、轩竹医药的质子泵抑制剂安奈拉唑、豪森药业的EPO药物培莫沙肽以及博锐生物的泽贝妥单抗除了源头创新的突破，国内企业也在成熟靶点或者作用机制上持续深耕。在过去一年中，有6款分别针对肺癌不同亚型突变的新药，包括治疗MET外显子14跳变NSCLC的谷美替尼、治疗EGFR T790M突变阳性NSCLC的贝福替尼、治疗ALK阳性NSCLC的伊鲁阿克、治疗EGFR 20号外显子插入突变NSCLC的舒沃替尼、治疗MET外显子14跳变NSCLC的伯瑞替尼以及治疗广泛期小细胞肺癌的阿得贝利单抗接连走向临床，为肺癌精准治疗增添了多种选择。同时，在小分子以及抗体之外，国内新型疗法的创新成果也十分显著。两款国产细胞疗法，信达生物/驯鹿生物联合开发的BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛以及合源生物研发的CD19 CAR-T疗法纳基奥仑赛纷纷获NMPA优先审评进入市场，适应症分别为成人复发或难治性多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病进口药“零时差”惠及中国患者据统计，2023年NMPA共批准了43款进口药物，包括化药（30款小分子、1款小核酸）、生物药（8款抗体、2款ADC、1款酶替代疗法）以及中药（1款），涉及的治疗领域广泛且创新药物类型丰富同时，有9款临床急需用药，包括阿斯利康的神经纤维瘤药物司美替尼、罗氏的弥漫性大B细胞淋巴瘤ADC药物维泊妥珠单抗、阿斯利康/第一三共的乳腺癌ADC药物德曲妥珠单抗、罗氏的眼科药物法瑞西单抗、赛诺菲的庞贝病酶替代疗法等产品都顺利获批上市。鉴于中国庞大的人口基数和患者群体，跨国药企们都积极推动创新药在中国尽早落地，在华开设中国研发中心，力争与全球同步研发、同步注册、同步获批。勃林格殷格翰的first-in-class药物佩索利单抗就是首个实现中国与全球同步研发、注册以及获批的创新药，仅晚于FDA批准3个月。该产品于2022年12月正式在国内获批上市，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病。2023年以来，这类与全球研发无限接轨的创新药案例也越来越多。比如，辉瑞研发的JAK3抑制剂利特昔替尼胶囊就实现了全球同步研发和同步注册，6月获FDA批准上市后不到4个月再次获得NMPA优先审评上市，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃。罗氏的格菲妥单抗在中国的上市速度也几乎与全球同频，6月中旬在美上市后，紧接着在11月也登陆中国市场，用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。此外，罗氏也率先在中国递交了新一代C5补体抑制剂可伐利单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的上市申请，有望成为罗氏首个以中国作为全球首发地的创新药物。未来，随着多方的重视和努力下，进口创新疗法的中国速度或将越来越快，能够实现更早更快地惠及中国患者。附表：2023年NMPA批准的新药参考来源：医药魔方

2023年美国FDA批准的新药大盘点
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date: 2024-01-08T17:51:12+08:00
description: 2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括38款新分子实体和17款生物制品。新分子实体中，小分子居多，占比约达55%（30款），其余包括多肽与核酸类；生物制品中，71%为抗体类（8款单抗、4款双抗），其余为酶替代疗法FDA生物制品评价和研究中心（CBER）共批准了16款新产品，包括5款基因疗法、2款细胞疗法、5款疫苗、1款微生物组疗法以及另外3款血液制品。总体而言，2023年FDA批准的新药数量较往年有明显上涨，同时创新含量也在稳步攀升，CDER、CBER批准新药中分别有16款、9款“first-in-class”。在这些FIC药物中，药物类型丰富多样，其中小分子仍然是创新主力，以40%占比遥遥领先，而细胞基因疗法、小核酸药物等新型疗法也渐入佳境，接连成功闯关FDA，广泛受到市场认可当然，无论药物类型多么炫目，最终目标还是解决临床上未满足的需求。从疾病领域来看，CDER批准新药多集中在肿瘤领域（25%）和罕见病（24%），其次为免疫炎症、感染、神经系统、心血管及代谢类疾病值得一提的是，2023年是罕见疾病收获颇丰的一年，诸多遗传性免疫缺陷性疾病患者迎来新的治疗选择；肿瘤、免疫、感染、神经系统等疾病领域也都有多款重磅产品问世。由于篇幅有限，以下罗列了其中10款做一简单回顾。20年来首款FDA完全批准AD新药：Leqembi适应症：阿尔茨海默症1月6日，渤健/卫材的抗β淀粉样蛋白（Aβ）单抗Leqembi（lecanemab）获FDA加速批准上市，用于治疗阿尔茨海默症（AD）。7月6日，FDA同意将加速批准转为完全批准。这意味着lecanemab成为了20年来首款获得FDA完全批准的AD新疗法Lecanemab能够选择性结合以中和消除可溶性、有毒的Aβ聚集体（原纤维），而这些聚集体被认为有助于AD中的神经退行性过程。III期关键研究显示，lecanemab不仅能降低淀粉样蛋白斑块，患者临床痴呆症状也可显著得到改善。首款非共价BTK抑制剂：Jaypirca适应症：套细胞淋巴瘤1月27日，礼来的Jaypirca（pirtobrutinib, 100mg和50mg片剂）获FDA加速批准上市，用于既往接受过至少二线系统治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，这是FDA批准的首个也是唯一一款非共价（可逆）BTK抑制剂Jaypirca既能抑制野生型也能抑制C481S突变型BTK，可以在既往使用共价BTK抑制剂（包括伊布替尼、阿卡替尼或泽布替尼）治疗的MCL患者中重建BTK抑制，并延长靶向BTK途径的益处。首款治疗FA的药物：Skyclarys适应症：弗立特里希氏共济失调2月28日，FDA批准Reata Pharmaceuticals的Skyclarys（omaveloxolone）上市，用于治疗16岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）。这是美国首个也是唯一获批治疗FA的药物。今年7月底，渤健以每股172.5美元的价格现金收购Reata，交易总额约为73亿美元。Omaveloxolone是一款每日口服一次的Nrf2激动剂。Nrf2是一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号来促进炎症消退。首款治疗ALS的基因靶向疗法：Qalsody适应症：肌萎缩侧索硬化4月25日，渤健/Ionis联合推出的反义寡核苷酸疗法Qalsody（tofersen）获FDA加速批准上市，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。Tofersen是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物，可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。全球首款口服粪便微生物疗法：Vowst适应症：预防复发性艰难梭菌感染4月26日，Seres Therapeutics的口服微生物菌群疗法Vowst（SER-109）获FDA批准上市，用于预防复发性艰难梭菌感染（rCDI）。这是FDA批准的首款口服粪便微生物疗法。SER-109是一种基于细菌孢子的口服微生物菌群疗法，从健康人粪便纯化而来，平均含有大约50种细菌，通过重建肠道菌群，抑制艰难梭菌的生长。SER-109的纯化过程旨在去除不需要的微生物，从而降低病原体传播的风险。此前，FDA已授予SER-109突破性疗法认定和孤儿药称号。全球首款RSV疫苗：Arexvy适应症：预防60岁及以上人群RSV感染导致的下呼吸道疾病5月3日，FDA批准GSK的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy上市，用于预防60岁以上成人因RSV感染而造成的下呼吸道疾病。这是全球首款获批上市的RSV疫苗。5月31…

2022年中国NMPA批准的新药大盘点
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date: 2023-01-08T21:43:51+08:00
description: 2022年，中国药监局（NMPA）共批准了49款新药，其中进口新药有30款，国产新药有19款。从药物类型上看，包括27款化学药、13款生物药、5款疫苗以及4款中药。据医药魔方统计，2019年NMPA共批准了51款新药，2020年批准了48款新药，2021年创纪录地批准了83款新药。就数量而言，2022年似乎又恢复了常态（新药定义为：NMPA首次批准的活性成分、中药、疫苗、细胞疗法，不包括新适应症、新剂型、生物类似药；若复方中包含的活性成分非首次批准，不纳入统计）从疾病领域看，2022年NMPA批准的新药中，抗肿瘤（实体瘤+血液瘤）药物独占鳌头，占比49%（24/49）；治疗新冠药物（口服药+疫苗）位居第二，占比10.2%（5/49）；其次是血液疾病新药（4，8.2%）、非新冠类病毒感染新药（3，6.1%）、免疫系统疾病新药（3，6.1%）等从审评角度看，通过优先审评审批/应急审评审批方式获批上市的新药有24款，占比49%，化药、生物药、中药均有涉及。此外，瑞维鲁胺、卡度尼利单抗及林普利塞还曾获得CDE授予的突破性疗法认定。通过优先审评审批/应急审评审批方式获批的新药总体而言，2022年NMPA批准的新药中有不少亮点，在具体产品类别上也带来多款“首个”。这些新药的上市，为多种疾病提供了全新的疗法和更多的治疗选择。本文将节选部分2022年获NMPA批准上市的新药进行回顾总结，供大家参考国产创新药表现亮眼在政策、人才、资本各方面的助力下，我国创新药在2022年迎来了新的突破，多款全新机制新药获批上市。这不仅标志着本土药企迎来了研发的收获期，也代表着中国创新药发展体系进一步靠近国际先进水平。6月29日，药监局附条件批准康方生物的PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗注射液（商品名：开坦尼）上市，用于治疗复发或转移性宫颈癌（R/M CC）。它是国内首款上市的双抗药物，也是首款获批用于晚期宫颈癌的免疫治疗药物，还是全球首款获批的PD-1/CTLA-4双抗。10月2日，华领医药first in class降糖药多格列艾汀（dorzagliatin，商品名:华堂宁）获批上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。这是全球范围内首个获批上市的葡萄糖激酶启动剂（GKA）药物，是过去近十年来糖尿病领域首个全新机制的原创新药，也是首次在中国推出2型糖尿病全球首创新药。新冠口服药应急批准上市伴随着疫情的不断进展，新冠口服药似乎成为了新的曙光。2022年，药监局不仅批准了首个国产新冠口服药——阿兹夫定，还应急附条件批准了两款进口新冠口服新药。2月11日，药监局按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准辉瑞Paxlovid（奈玛特韦片/利托那韦片组合包装）进口注册，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者，例如伴有高龄、慢性肾脏疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高风险因素的患者。Paxlovid是3CL蛋白酶抑制剂，主要通过抑制冠状病毒3CL蛋白酶来抑制病毒蛋白的形成，最终使病毒合成和复制失败。Paxlovid于2021年12月22日获FDA紧急使用授权。不到2个月，该药就进入了中国市场，以应对突发疫情。12月29日，药监局按照药品特别审批程序进行应急审评审批，附条件批准默沙东公司新冠病毒治疗药物莫诺拉韦胶囊（商品名称：利卓瑞/Lagevrio）进口注册，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度COVID-19患者，例如伴有高龄、肥胖或超重、慢性肾脏疾病、糖尿病、严重心血管疾病、慢性阻塞性肺疾病、活动性癌症等重症高风险因素的患者。莫诺拉韦与Paxlovid作用机制不同，其是一款RNA依赖性RNA聚合酶（RdRp）抑制剂，能特异性作用于新冠病毒RdRp，从而抑制病毒复制中药创新药研发热情高涨近些年，在诸多利好政策及审评持续优化的驱动下，国内中药创新药获批品种数、申报上市品种数及申报临床品种数逐年上涨，中药创新药研发热情高涨。2022年，药监局批准了淫羊藿素软胶囊、广金钱草总黄酮胶囊、参葛补肾胶囊、芪胶调经颗粒4款1类中药创新药上市。1月10日，NMPA批准了北京珅诺基1.2类中药创新药淫羊藿素软胶囊的上市申请，用于治疗既往未接受过全身系统性治疗的不可切除的肝细胞癌。该药物的主要成分是从淫羊藿中提取、分离、纯化得到的活性药物单体。9月15日，NMPA批准了人福医药1.2类中药创新药广金钱草总黄酮胶囊的上市申请，适应症为清除湿热、利尿排石，用于湿热蕴结所致的淋沥涩痛，输尿管结石和上述证候者。该药的主要成份是从广金钱草中提取得到的总黄酮类成份。12月28日，NMPA批准了安邦制药中药新复方制剂芪胶调经颗粒上市。该药品由黄芪、阿胶、党参、白芍等9味药组方，具有益气补血、止血调经功效，用于上环所致经期延…

2022年美国FDA批准的新药大盘点
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date: 2023-01-08T21:37:00+08:00
description: 2022年，FDA的药品评价与研究中心（CDER）共批准了37款新药，包括22款新分子实体和15款生物制品。此外，生物制品评价和研究中心（CBER）还批准了2款疫苗、1款细胞疗法和4款基因疗法，以及1款微生物组疗法。与往年相比，今年FDA批准的新药数量有所下降，但创新含量极高，获批生物制品类型丰富，涉及单抗、双抗、ADC、TCR疗法、酶替代疗法等从疾病领域上看，2022年FDA批准的新药（不包括疫苗、基因疗法和细胞疗法）中肿瘤药占比最高（27%），其次是神经系统类和皮肤类药物。从审评方式上看，这些新药中有13款新药通过优先审评的方式上市，还有5款通过加速批准程序上市，其中有18款被FDA授予孤儿药资格，占比高达49%，13款获得突破性疗法认定。从创新性上看，FDA批准的37款新药中有21款为“first-in-class”疗法，占比57%，其中10款同时获得了FDA的突破性疗法认定。从公司上看，BMS是2022年度新药获批的最大赢家，将3款新药收入囊中，包括黑色素瘤药物Opdualag（nivolumab + relatlimab）、肥厚型心肌病药物Camzyos（mavacamten）和银屑病药物Sotyktu（氘可来昔替尼）。罗氏、赛诺菲也各自收获了2款新药。2022年FDA批准的基因疗法数量空前，高达4款，多以罕见病治疗为主。由于罕见病人群狭窄，叠加成本高等因素，蓝鸟生物的Zynteglo在美国定价280万美元，Skysona定价300万美元，CSL Behring的Hemgenix定价更是达到了350万美元，成为全球最贵的药物。除了基因疗法，FDA还批准了1款细胞疗法、1款微生物组疗法和2款疫苗，其中细胞疗法来自于中国本土企业传奇生物，也是首款获得FDA批准的国产CAR-T疗法。由于篇幅有限，本文在此挑选10款重磅新药进行介绍。全球首款TCR疗法：Kimmtrak适应症：HLA-A*02:01阳性成人转移性葡萄膜黑色素瘤1月25日，FDA批准创新双特异性融合蛋白Kimmtrak（tebentafusp-tebn）上市。这是FDA批准的首款治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法，也是首款获批的T细胞受体（TCR）疗法，以及首款治疗实体瘤的双特异性T细胞衔接蛋白。Tebentafusp是基于Immunocore核心技术平台ImmTACs开发的首个生物制剂，该蛋白一端是由工程化改造的高亲和力T细胞受体（TCR）结合域，可以靶向肿瘤细胞表面的gp100；另一端是靶向T细胞表面CD3的单链抗体片段（scFv）组成。TCR结构域首先识别并结合到肿瘤细胞表面peptide-HLA。然后，抗CD3抗体片段招募并重定向T细胞至肿瘤细胞周围。这样，ImmTACs就架起了癌症细胞和T细胞之间的一座桥梁，形成免疫突触, 激活T细胞并释放溶解性颗粒，导致癌症细胞死亡。Tebentafusp杀死癌细胞过程首个国产CAR-T细胞疗法：Carvykti适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤2月28日，传奇生物和强生合作开发的BCMA CAR-T疗法Carvykti（cilta-cel）获FDA批准上市。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T疗法。此次获批也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的新里程碑和新突破。Cilta-cel由金斯瑞旗下子公司传奇生物自主研发，是一种结构差异化的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个旨在提高亲和性的BCMA靶向单域抗体。该药物曾先后获得FDA的突破性疗法认定和优先审评资格，EMA的优先药物资格，同时也是中国首个获得突破性疗法资格的药物。就在2022年12月底，该产品也向CDE递交了上市申请。近10年来首款新糖尿病药物类型：Mounjaro适应症：辅助饮食和运动，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制5月13日，FDA批准礼来葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂Mounjaro（tirzepatide）上市。礼来表示，这是近10年来首个新糖尿病药物类型。Tirzepatide是每周注射一次的GIP和GLP-1受体激动剂，将两种肠促胰岛素的作用整合到一个新分子中。GIP是一种激素，可以补充GLP-1受体激动剂的作用。临床前模型已证明GIP可以减少食物摄入并增加能量消耗，从而使体重减轻。并且GIP与GLP-1受体激动剂联合使用时，可能会对患者血糖和体重产生更大的影响。25年来首款银屑病外用新药：Vtama适应症：局部治疗成人斑块型银屑病5月23日，FDA批准Vtama(本维莫德，tapinarof，1%)乳膏治疗成人斑块型银屑病。这是FDA批准的同类中首个也是唯一一个无类固醇的外用药物，也是美国25年来获批治疗银屑病的首款外用新分子实体药物。本维莫德是一款新型…

2021年中国NMPA批准的新药大盘点
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date: 2022-01-05T15:47:31+08:00
description: 2021年国家药品监督管理局（NMPA ） 共批准83款新药，其中国产新药51款，进口新药32款；从药物类型上看，包括38款化药、33款生物药（涵盖抗体、重组蛋白、ADC、疫苗、细胞疗法、变态反应原制品）、12款中药2021年批准的新药数量创下了自2016年药品审评审批改革以来的新高，尤其是中药新药在沉寂数年之后迎来了大爆发，2021年批准了12款中药，相比之下，NMPA之前2016-2020这5年累计批准的中药新药是14款。从疾病领域来看，2021年NMPA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比31%（26/83）；其他占比较高的疾病领域还包括感染性疾病（ 28% ，23/83）、内分泌代谢（12%，10/83）、神经精神（11%，9/83）、血液6%（5/83）。2021年NMPA批准的83个新药中，有49个是以“优先审评”的方式获批，占比59%，化药、生物药、中药均有涉及；此外，NMPA在2021年批准了12个罕见病药物（均为进口药），13个临床急需用药。值得指出的是，2021年NMPA批准的83款新药中，已经有19款通过医保谈判纳入了2021年国家医保目录，包括13款国产新药和6款进口新药。协议有效期为2022年1月1日—2023年12月31日。2021年NMPA批准的83个新药中，有10款曾被CDE纳入突破性疗法，有10款属于First in class新药。有17款新药是附条件批准上市。第二梯队国产PD-1/PD-L1陆续获批以PD-1/PD-L1为代表的免疫检查点抑制剂的上市显著改善了癌症患者的生存结局和生活质量。然而，PD-1/PD-L1药物的巨大商业前景也引发了me too药物的扎堆研发，造成同质化竞争严重。今年，NMPA共批准了4款PD-1/PD-L1，且全都由本土企业开发。分别来自正大天晴/康方生物、誉衡生物、思路迪/康宁杰瑞/先声药业、基石药业。截止目前，国内已有12款PD-1/PD-L1药物上市。2021年NMPA批准的PD-1/PD-L1药物多家本土企业迎来首个商业化产品随着医药改革，国家政策和资本对创新药开发的支持，我国多款本土创新药迎来收获期，且多款药品都是企业的首个商业化产品。艾力斯医药开发的三代EGFR-TKI伏美替尼、泽璟生物开发的首个国产肝癌一线靶向药多纳非尼、德琪医药选择性核输出蛋白（SINE）抑制剂塞利尼索、真实生物开发的首个双靶点抗HIV-1药物阿兹夫定、盟科药业历经十二年开发的新一代噁唑烷酮类抗菌药康替唑胺、亚盛医药的三代BCR-ABL TKI奥雷巴替尼、腾盛博药/清华大学/深圳市第三人民医院联合开发的新冠中和抗体鸡尾酒疗法安巴韦单抗/罗米司韦单抗、誉衡生物开发的抗PD-1抗体赛帕利单抗、华昊中天埃博霉素类抗癌药优替德隆等均为这些公司首款获批新药。此外，还有部分本土企业在今年获批了不止一款新药，例如恒瑞，今年连批3款新药。在2021年的最后一天迎来了公司的第9、10款新药CDK4/6抑制剂达尔西利和SGLT-2抑制剂恒格列净，该公司今年6月份获批的新药海曲波帕乙醇胺片也顺利被纳入最新版（2021版）医保目录。NMPA加速批准新冠药物具离新冠疫情爆发已过去两年时间，但人类仍在与新冠病毒做着顽强斗争。在中国，科学家和监管机构也在努力将新冠治疗和预防药物递送到人民手中。今年，国家药监局附条件批准了3款新冠疫苗和1款新冠中和抗体，3款疫苗分别来自北京科兴中维、国药中生武汉公司、军科院军医所/康希诺。新冠中和抗体则来自腾盛博药/清华大学/深圳市第三人民医院。首款国产ADC获批6月9日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准荣昌生物自研注射用维迪西妥单抗（Disitamab Vedotin，商品名：爱地希®）上市，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。这意味着中国迎来了首个国产ADC药物，维迪西妥单抗成为荣昌生物继系统性红斑狼疮新药泰它西普之后第2个进入商业化阶段的新药。维迪西妥单抗是荣昌生物自主研发的靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的ADC，用全新的、亲和力更强、内吞效果更好的人源化抗体迪西妥单抗、可裂解的连接子、微管单体蛋白聚合抑制剂MMAE(单甲基澳瑞他汀E)组成。抗体迪西妥单抗与肿瘤细胞表面的HER2抗原结合，整个药物被内吞进入细胞，连接子经酶切断裂，释放MMAE，杀伤肿瘤细胞。除了维迪西妥单抗，荣昌生物开发的另外2款ADC候选药物RC88（间皮素ADC）和RC108（c-Met ADC）已处于I期临床开发阶段。里程碑：中国迎来首个CAR-T疗法6月22日，复星凯特靶向CD19自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法阿基仑赛注射液（axicabtagene ciloleucel）在中国的上市申请获得NMPA批准，这是国内首个获批…

2021年美国FDA批准的新药大盘点
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date: 2021-12-31T11:14:22+08:00
description: 2021年FDA共批准50款新药（不包括细胞疗法和疫苗），包括36个新分子实体和14个新生物制品，其中34%是突破性疗法，First in class超40%从疾病领域来看，2021年FDA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比30%（15/50），其他占比较高的疾病领域还包括自身免疫性疾病（14%，7/50）、内分泌代谢（12%，6/50）、神经精神（10%，5/50）、遗传性疾病（10%，5/50）从审评方式上看，今年共有34个新药是以“优先审评”的方式获得FDA批准上市，其中包括27个新分子实体和7个新生物制品。有26个品种被FDA授予“孤儿药”资格，占所有获批新药的52%2021年FDA获批的新药中，有21款（42%）属于First in class药物，有17款（34%）曾被FDA授予突破性疗法（BTD）资格，这两组数据也证明了今年批准新药的创新含量极高此外，FDA在2021年还批准了2款细胞疗法和5款疫苗，两款细胞疗法均来自BMS（百时美施贵宝），有两款疫苗来自辉瑞，其中就包括预防新冠肺炎的mRNA疫苗Comirnaty。2021年FDA批准上市的细胞疗法和疫苗为应对新冠疫情，今年FDA对多款新冠治疗/预防药物授予了紧急使用授权（EUA），其中包括默沙东、辉瑞的口服小分子药，君实/礼来、GSK/Vir、阿斯利康等制药企业的新冠中和抗体以及Genentech的IL-6R单抗。2021年FDA批准紧急授权使用的药物由于篇幅所限，本文对2021年批准的17个突破性疗法进行简单介绍。NO.1 Tepmetko（特泊替尼）适应症：治疗携带MET基因第14号外显子（MET ex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，无论这些患者之前是否已接受过治疗。MET ex14跳跃突变占NSCLC病例的3%~4%，这类侵袭性肺癌患者通常是老年人，预后较差。目前临床迫切需要能够产生持久抗肿瘤活性的靶向疗法以改善这种挑战性疾病患者的生活。Tepmetko由德国默克自主研发，可抑制MET基因突变引起的致癌MET受体信号。该产品最早于2020年3月在日本获批上市，是全球首个获得监管部门批准用于治疗MET基因突变晚期NSCLC的口服MET抑制剂，同时也是FDA批准的首个也是唯一一个每日口服1次的MET抑制剂。在中国，默克最早于2013年7月向NMPA递交临床申请，截止目前已在中国开展4项临床研究。NO.2 Ukoniq（umbralisib）适应症：用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。Umbralisib由TG公司开发，是首个也是唯一一个获批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K ) δ和酪蛋白激酶1 (CK1) ε抑制剂。MZL和FL适应症的加速获批是基于一项开放标签，多中心，双队列II期UNITY-NHL研究总缓解率（ORR）数据。研究结果表明，MZL患者的总缓解率（ORR）为49% ，完全缓解率（CR）为16%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。FL患者ORR为43%，CR为3.4%，DOR为11.1个月。NO.3 Evkeeza(evinacumab）适应症：作为其他降脂药物的辅助疗法用于治疗成人和12岁以上儿科纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。Evkeeza由再生元开发，是FDA批准的首个靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的药物。ANGPTL3是肝脏分泌的一种蛋白，主要在人和小鼠肝脏表达，在脂质代谢中发挥着关键作用，与脂代谢紊乱、冠心病与动脉粥样硬化、糖尿病、代谢综合征、肾病以及肝癌等疾病有关。Evkeeza通过静脉注射给药，每月注射1次，给药剂量依体重换算（15mg/kg），因此每个人按照WAC价格的年治疗费用并不相同，平均大约为45万美元/年。再生元通过myRARE™项目期望能为符合条件的患者提供援助。在该项目下，商业保险覆盖范围内的符合条件患者，有机会接受免费治疗。Evkeeza目前尚未在国内申报临床，国内开发ANGPTL3靶向药的企业有诺华和辉瑞。NO.4 Cosela（trilaciclib）适应症：预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类/依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。Trilaciclib由G1Therapeutics开发，是全球首个也是唯一一个化疗开始前预防性给药以保护骨髓和免疫系统功能的产品。Trilaciclib是First-in-class的短效小分子CDK 4/6抑制剂，在化疗前预防性使用，可以将骨髓细胞短暂阻滞在细胞周期的G1期，显著减少化疗药对骨髓细胞的杀伤，保护骨髓细胞和免疫系统功能。2020年8月，先声药业与G1公司达成独家许可协议，获得了…

2020年中国NMPA批准的新药大盘点
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date: 2021-01-28T09:00:00+08:00
description: 2020年，国家药品监督管理局（NMPA）共批准48个新药，其中国产新药20个，进口新药28个。从药物类型上看，包括28个化药，15个生物药，3个中药，2个疫苗。（注：新药定义为NMPA首次批准的活性成分、中药和疫苗，不包括新适应证、新剂型、生物类似药。若复方中包含的活性成分非首次批准，不纳入统计。48个品种详细清单见文末）从疾病领域来看，2020年NMPA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比34%（16/48）；其他占比较高的疾病领域还包括感染性疾病（15%，7/48）、神经（13%，6/48）、骨骼（6%，3/48）、内分泌代谢（6%，3/48）。从药物剂型来看，2020年NMPA批准的新药以注射剂最多，占比46%（22/48），其次是普通口服片剂和胶囊剂。2020年NMPA批准的48个新药中，有31个是以“优先审评”的方式获批，占比65%，化药、生物药、中药均有涉及；此外，NMPA在2020年批准了8个罕见病药物（均为进口药），8个临床急需用药。2020年NMPA批准的罕见病药物2020年NMPA批准的临床急需用药值得指出的是，2020年NMPA批准的48个新药中，已经有14个通过医保谈判纳入了2020年国家医保目录，协议有效期为2021年3月1日—2022年12月31日。2020年获批即进入国家医保目录的新药参考来源：医药魔方

截至2020年8月，帕博利珠单抗(Pembrolizumab)国内外获批适应证
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date: 2020-08-14T17:26:38+08:00
description: 帕博利珠单抗（英文名，Pembrolizumab，商品名：可瑞达Keytruda），是由默沙东研发的一款PD-1人源化单克隆抗体。2014年9月4日帕博利珠单抗获得美国食品药品管理局（FDA）批准，2015年7月17日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，并由默沙东在美国和欧洲市场销售。由此开始，帕博利珠单抗开始了成"神"之路。截止目前，在全球范围内，帕博利珠单抗是美国FDA获批适应证最多的药物，横跨各大瘤种。今天我们就来盘点下帕博利珠单抗在国内外的获批适应证都有哪些？帕博利珠单抗FDA获批适应证1. 恶性黑色素瘤在2014年9月，凭借KEYNOTE-002研究的结果，帕博利珠单抗成为首个获FDA批准的PD-1抑制剂，用于晚期恶性黑色素瘤的二线治疗。在随后的几年里，依据KEYNOTE-006和KEYNOTE-054研究的数据，帕博利珠单抗又获得了恶性黑色素瘤一线治疗和辅助治疗的适应证，扩大了获益人群。2. 非小细胞肺癌帕博利珠单抗在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中可谓获得了大满贯。基于KEYNOTE-024研究结果，FDA批准帕博利珠单抗单药用于PD-L1 TPS≥50％，且无EGFR或ALK基因突变的转移性NSCLC的一线治疗；另外，先前使用含铂类药化疗时或化疗后疾病进展且肿瘤表达PD-L1的转移性NSCLC，二线使用帕博利珠单抗治疗也已获FDA批准。依据KEYNOTE-021G试验数据，帕姆单抗联合培美曲塞+卡铂也已获FDA批准用于无EGFR/ALK突变的非鳞状晚期NSCLC一线治疗。3. 头颈部鳞状细胞癌2016年8月，帕博利珠单抗凭借KEYNOTE-012的数据，获得了在头颈部鳞癌中的第一个适应证，用于含铂化疗后疾病进展的复发性/转移性头颈部鳞状细胞癌患者。此后，又凭借KEYNOTE-048研究，获批了单药应用于CPS≥1或者是联合化疗（不论CPS表达状态）的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。4. 经典霍奇金淋巴瘤2017年3月，美国FDA批准帕博利珠单抗用于治疗成人及儿童、既往接受过3线以上治疗的、难治性经典型霍奇金淋巴瘤，揭开抗PD-1免疫疗法治疗经典型霍奇金淋巴瘤崭新的一幕。该适应证基于KEYNOTE-087研究。5. 尿路上皮癌2017年5月，FDA批准帕博利珠单抗用于局部晚期或转移的尿路上皮癌患者，这些患者在含铂化疗期间或之后出现疾病进展或采用含铂方案作为新辅助或辅助治疗12个月内出现进展。此外，FDA还承诺加速审批帕博利珠单抗一线用于治疗顺铂化疗不耐受的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。6. 胃癌2017年9月，根据KEYNOTE-059研究的结果，帕博利珠单抗获批用于复发性局部晚期或转移性胃腺癌或胃食管连接处腺癌的≥三线治疗（PD-L1 CPS≥1）。KETNOTE-059研究共纳入259名患者，药物剂量：派姆单抗 200mg 每3周一次。研究结果：派姆单抗的ORR为11.6%，既往明确接受了二线治疗的患者的ORR为16.4%。中位无进展生存期（mPFS）为2.0个月，中位总生存期（mOS）为5.6个月，12个月的总生存率为23.4%。在中位随访了5.8个月后，2.3%的患者获得了CR，9.3%的患者获得了PR。将SD的患者纳入后，疾病控制率（DCR）是27%。中位缓解持续时间为8.4个月。在7名微卫星高度不稳定（MSI-H）的患者中， ORR是57.1%，CRR是14.3%，DCR是71.4%。在167名无MSI-H的患者中，ORR是9%，CRR是2.4%，DCR是22.2%。7. 高微卫星不稳定性（MSI-H）肿瘤帕博利珠单抗单药用于治疗无法切除或转移性的MSI-H或错配修复缺陷（dMMR）的成人和儿童患者。实体肿瘤经先前治疗进展、并且没有令人满意的替代治疗方案的实体瘤患者。氟尿嘧啶，奥沙利铂和伊立替康治疗后进展的结直肠癌患者。8. 宫颈癌2018年6月12日，帕博利珠单抗凭借KEYNOTE-158 E队列研究结果，获批用于化疗期间或之后出现疾病进展，肿瘤PD-L1 CPS≥1的复发或转移性宫颈癌的二线治疗。队列E的98例患者中，77例(79%)患者肿瘤表达PD-L1(CPS≥1)并接受了至少一线化疗治疗转移性疾病。PD-L1状态采用PD-L1 IHC 22C3 PharmDx Kit进行测定。这77例患者的基线特征为：中位年龄45岁(范围：27-75岁)、白人81%、亚洲人14%、黑人3%；ECOG PS为0(32%)或1(68%)；92%为鳞状细胞癌，6%为腺癌，1%为腺鳞状组织学；95%为M1疾病，5%为复发性疾病；35%患者接受过1种、65%患者接受过2种或2种以上方案治疗复发性或转移性疾病。中位随访11.7个月(范围：0.6个月-22.7个月)的数据显示，77例肿瘤表达PD-L1(CPS…